●第一章 藥物研發的現代方法與原理 1
1.1 新藥發現與開發過程 8
1.2 靶點選擇：新藥研發邁出的第一步 11
1.3 先導化合物的發現：新的起航 14
1.4 臨床候選藥物的發現：成藥性的多方面權衡 19
參考文獻 24
第二章 藥物發現的進程：從古至今 33
2.1 植物藥時代：工業化前的藥物發現 33
2.2 保羅 埃爾利希：現代藥物發現之父 36
2.3 藥物發現歷史上的裡程碑 38
2.4 生物技術的裡程碑 51
2.5 生物醫藥與大分子治療的興起 57
2.6 社會與政府的影響 57
2.7 《純食品與藥物法》 58
2.8 磺胺類藥物濫用事件 59
2.9 沙利度胺事件 60
2.10 新藥監管的裡程碑 62
2.11 《達勒姆-漢弗萊修正案》 63
2.12 《凱弗-哈裡斯修正案》 63
2.13 《哈奇-韋克斯曼法案》 64
2.14 《生物制品價格競爭與創新法案》 65
2.15 藥物研發的未來發展 66
參考文獻 67
第三章 藥物發現中的經典靶點 76
3.1 蛋白的結構 77
3.2 酶 83
3.3 G蛋白偶聯受體 91
3.4 離子通道 102
3.5 轉運蛋白 111
3.6 藥物研發的新靶點 117
參考文獻 118
第四章 體外篩選繫統 126
4.1 篩選語言：關鍵術語 127
4.2 鏈霉親和素與生物素 134
4.3 生化與細胞檢測 135
4.4 活性篩選繫統和檢測方法 136
4.5 放射性配體檢測繫統 137
4.6 熒光分析繫統 142
4.7 報告基因分析 156
4.8 動態熒光監測繫統 160
4.9 無標記檢測繫統 161
4.10 電生理膜片鉗技術 166
4.11 篩選方法的選擇 168
參考文獻 170
第五章 藥物化學 178
5.1 構效關繫和構性關繫 179
5.2 手性的作用 182
5.3 構效關繫中的推拉效應 184
5.4 定量構效關繫 185
5.5 藥效團 188
5.6 建立構效關繫數據庫 190
5.7 構效關繫循環 197
5.8 生物電子等排原理 199
5.9 構效關繫、選擇性和理化性質 202
5.10 “類藥性”準則 203
參考文獻 205
第六章 體外ADME和體內藥代動力學 210
6.1 吸收 213
6.2 分布 223
6.3 消除途徑 229
6.4 體外ADME篩選方法 243
6.5 體內藥代動力學 245
6.6 種屬選擇 254
參考文獻 255
第七章 體內測試動物模型 263
7.1 動物模型的來源 265
7.2 動物模型的有效性 266
7.3 動物物種的選擇 267
7.4 模型動物的數量 267
7.5 經典動物模型 268
7.6 腫瘤動物模型 284
參考文獻 288
第八章 安全性和毒理學研究 293
8.1 毒性的來源 295
8.2 急性和慢性毒性 300
8.3 細胞毒性 300
8.4 致癌性、基因毒性和致突變性 302
8.5 藥物-藥物相互作用 305
8.6 心血管安全性和毒理學研究 307
8.7 中樞神經繫統安全性與毒理學研究 312
8.8 免疫繫統介導的安全性問題 314
8.9 致畸性 315
8.10 體內毒性和安全性研究 317
參考文獻 318
第九章 臨床試驗的基本原理 325
9.1 臨床試驗之前 327
9.2 Ⅰ期臨床試驗 336
9.3 Ⅱ期臨床試驗 337
9.4 Ⅲ期臨床試驗 340
9.5 Ⅳ期臨床試驗 344
9.6 自適應臨床試驗設計 345
參考文獻 346
第十章 轉化醫學和生物標志物 350
10.1 生物標志物的定義及其分類 352
10.2 生物標志物的特征與影響 354
10.3 生物標志物與替代終點 355
10.4 成像技術 357
10.5 生物標志物的實際應用 363
參考文獻 369
第十一章 制藥行業中的組織機構及發展趨勢 376
11.1 制藥企業的組織結構 376
11.2 商務部門之間的溝通交流 377
11.3 藥物發現團隊的發展循環 377
11.4 商業環境 380
11.5 合並與收購 380
11.6 合同研究組織 384
11.7 學術界的新藥發現 385
11.8 資金籌措問題 389
參考文獻 391
第十二章 藥物研發中的知識產權和專利 394
12.1 專利保護的主體 395
12.2 固有屬性與專利性 398
12.3 新穎性與先前技術 399
12.4 創新性與先前技術 400
12.5 發明權 403
12.6 轉讓與所有權 404
12.7 專利與專利申請的分類 405
12.8 重疊專利的影響 406
12.9 專利申請及其內容 406
12.10 專利申請的內容 409
參考文獻 413
第十三章 藥物研發中的經典案例 415
13.1 達菲（奧司他韋）：從作用機制到上市藥物 415
13.2 組蛋白脫乙酰酶抑制劑：通過結構改造優化理化性質 420
13.3 HIV蛋白酶抑制劑：復雜化學結構藥物的奇跡 422
13.4 呋喃妥因：一個令人驚奇的成功藥物 427
13.5 特非那定vs非索非那定：代謝安全性問題 428
13.6 氯雷他定vs地氯雷他定：藥物代謝動力學問題 430
13.7 MPTP：瓶子裡的帕金森病 431
13.8 安非他酮和哌甲酯：改變劑型以提高療效 434
13.9 環氧合酶-2的選擇性抑制：不恰當文字表述的影響 436
參考文獻 438
參考答案 443

《藥物研發基本原理》從藥物發現的進程開始，為讀者呈現了新藥發現的經典靶點、體外篩選繫統、藥物化學及藥代動力學研究等新藥研究基本方法和原理，藥物臨床前和臨床研究過程及理論，制藥企業組織機構、發展趨勢和知識產權保護等內容，並介紹了一些新藥研發的成功案例。同時，《藥物研發基本原理》描述了高通量篩選、基於結構的藥物設計、分子建模、藥物分析、轉化醫學等對於藥物發現及上市流程中至關重要的科學方法和技術。