第一篇細胞治療概述 1
第一章細胞治療的定義和分類2
第一節細胞治療的定義2
第二節細胞治療的分類3

第二章細胞治療的基本流程8
第一節免疫細胞治療的基本流程8
第二節干細胞治療的基本流程10

第三章細胞治療的發展歷程12
第一節免疫細胞治療的發展歷程12
第二節干細胞治療的發展歷程16

第四章細胞治療的應用前景20
第一節免疫細胞治療的應用前景20
第二節干細胞治療的應用前景22

第五章細胞治療發展面臨的問題26
第一節免疫細胞治療發展面臨的問題26
第二節干細胞治療發展面臨的問題27


第二篇細胞治療研究態勢 29
第六章免疫細胞治療研究態勢30
第一節文獻計量分析30
第二節專利分析36
第三節臨床試驗信息分析44
第四節產品信息分析54

第七章干細胞治療研究態勢63
第一節文獻計量分析63
第二節專利分析69
第三節臨床試驗信息分析76
第四節產品信息分析83


第三篇細胞治療研究進展 89
第八章免疫細胞治療研究進展90
第一節CAR-T細胞治療90
第二節TCR-T細胞治療96
第三節CAR-NK細胞治療102
第四節TIL細胞治療108
第五節CAR-M細胞治療112
第六節Treg細胞治療118
第七節CIK細胞治療122
第八節DC細胞治療127

第九章干細胞治療研究進展143
第一節間充質干細胞143
第二節誘導性多能干細胞148
第三節胚胎干細胞154
第四節造血干細胞159
第五節神經干細胞165
第六節皮膚干細胞170


第四篇細胞治療產業發展 183
第十章免疫細胞治療產業發展184
第一節產業現狀184
第二節產業鏈分析191
第三節產業化關鍵技術194
第四節企業競爭格局199
第五節產業融資情況209

第十一章干細胞治療產業發展219
第一節產業現狀219
第二節產業鏈分析225
第三節產業化關鍵技術229
第四節企業競爭格局236
第五節產業融資情況243


第五篇細胞治療政策與監管體繫 251
第十二章國外細胞治療政策與監管體繫252
第一節美國253
第二節歐盟260
第三節日本266
第四節韓國272
第五節小結278

第十三章中國細胞治療政策與監管體繫281
第一節國家層面281
第二節地方層面294
第三節小結308

第十四章啟示與建議311
第一節我國當前政策與監管體繫存在的問題311
第二節對我國政策和監管體繫的建議313

21世紀上半葉以來，生物治療逐步走入公眾視野。細胞治療以其“活體藥物”的特性，有望給腫瘤、退行性疾病、糖尿病等復雜疾病的治療帶來前所未有的解決方案，釋放再生醫學、組織工程、免疫治療等巨大潛力，帶來巨大的醫學價值、社會價值和產業價值。
2017年，首個嵌合抗原受體T細胞免疫治療（CAR-T）產品在美國獲批上市，點燃了全球細胞治療的產業化研發熱潮。除學術界外，投資界、產業界紛紛將目光投向細胞治療。因為基因修飾、基因編輯等技術也常常被嵌入細胞治療的技術中，有不少業界人士也稱其為“細胞與基因治療”（CGT）。
如今，細胞治療的巨大價值和廣闊前景已經得到各方的公認。然而，細胞治療作為“活體藥物”，必然與傳統的小分子藥物、單抗藥物等以單一分子為主要成分的“活性藥物”有著很大的區別。細胞治療產品的開發，不僅涉及復雜的成分，還涉及復雜的細胞間相互作用、細胞與微環境的相互作用等。因而，細胞治療領域的技術創新、產業開發、政策監管、臨床應用等有其獨特的特點。
唯有從細胞治療的本質特點出發，纔能用更為繫統、全面的視角來看待細胞治療的發展前景。例如，正是因為細胞治療的復合性特點，細胞治療作用機制、臨床試驗、給藥方式的評價方式需要探索，而新興的細胞治療產品後續的長期安全性、有效性的評估方式需要作適當的調整或突破。再如，細胞治療的產業化開發必然要求有更高的繫統性布局作支撐，這種繫統性所要求的產業鏈條支撐能力也更高。
鋻於此，在上海市軟科學研究項目“上海細胞治療和基因治療產業發展研究及政策建議”支持下，本書試圖從細胞治療的基本特點出發，就國內外細胞治療的發展現狀和特點等進行分析，全面、繫統地梳理細胞治療行業的科技創新和產業發展態勢，從而為細胞治療領域的政策制定者、研究人員、管理人員、生產人員等提供參考。
我們雖然本著科學嚴謹的態度編寫本書，力求精益求精，但是由於水平有限，疏漏之處在所難免，敬請廣大讀者批評指正。

編者
2022年8月