了得網醫學_基因治療：應用DNA作為藥物

編輯推薦

本書對基因治療所需的技術進行了綜述，並列舉了這些途徑如何應用於臨床治療各種遺傳疾病的事例，包括癌癥、艾滋病、心血管病和風濕性關節炎。第1章、第2章描述了DNA的結構和基因的調控，綜述了治療性DNA遞送到其作用位置的模式。然後詳細地描述了人類基因組計劃和在人類疾病治療上的意義。後面各章致力於特定疾病或疾病組的基因治療，包括疾病的病因學、目前治療的局限性、正在和將要進行的基因治療嘗試的潛力。第10章討論了人類器官移植中異體移植的應用，在社會、經濟和倫理學層面上對這些技術的優點和不足進行了探討。對於正在或將涉及基因治療試驗的科學家和衛生保健人員，本書提供了該項技術的充分背景知識和這些技術是如何應用於臨床的細節。對DNA及其治療潛力感興趣的生物醫學的大學本科生、研究生，本書也是極其有用的；對那些想進一步了解這項令人興奮的技術的人員，本書也提供了理想的參考材料。

內容簡介

基因治療開始於20世紀80年代末，在短短十幾年中得到了迅猛發展。本書為讀者描繪了基因治療的全面背景，並詳細介紹了其在臨床應用上的技術問題。
全書共10章。前三章分別介紹了DNA、基因的相關理論知識和人類基因組計劃，後面各章繫統地闡述了基因治療在遺傳病、腫瘤、心血管疾病、艾滋病、類風濕性關節炎、神經繫統疾病等重大疾病中的應用，並介紹了人類器官移植治療。
本書適用於從事基因治療的科研人員、醫師，醫學院校的本科生、研究生等。

作者簡介

（英）布魯克斯，1984年，Gavin Brooks畢業於倫敦大學藥學院，獲得藥學優秀榮譽學位。1985年成為注冊藥劑師。1985年10月，獲得皇家藥學會研究生獎學金，在倫敦大學藥學院從事有機化學藥學和藥理學領域的研究，獲得博士學位。1988年，Brooks博士前往倫敦皇家癌癥研究基金會實

1 DNA及其在基因治療中的應用
1.1 DNA和RNA分子
1.2 基因表達調控
1.3 DNA分析
1.4 RNA分析
1.5 蛋白質分析
1.6 應用DNA作為藥物——基因治療簡介
1.7 結論和總結
參考文獻
進一步讀物
2 遞送DNA到靶組織和靶細胞的方法
2.1 用於DNA遞送的病毒載體
2.2 非病毒DNA遞送方法
2.3 靶向遞送治療性DNA1 DNA及其在基因治療中的應用
1.1 DNA和RNA分子
1.2 基因表達調控
1.3 DNA分析
1.4 RNA分析
1.5 蛋白質分析
1.6 應用DNA作為藥物——基因治療簡介
1.7 結論和總結
參考文獻
進一步讀物
2 遞送DNA到靶組織和靶細胞的方法
2.1 用於DNA遞送的病毒載體
2.2 非病毒DNA遞送方法
2.3 靶向遞送治療性DNA
2.4 總結和結論
參考文獻
3 人類基因組計劃
3.1 人類基因組圖譜
3.2 人類基因組序列
3.3 基因的鋻別和結構
3.4 人類基因組序列變異和單核苷酸多態性
3.5 結論
3.6 校對時補充的注釋
致謝
參考文獻
4 單基因病的基因治療
4.1 囊性纖維化
4.2 嚴重聯合免疫缺陷病
4.3 嚴重聯合免疫缺陷病的體細胞基因治療
4.4 可選擇的載體繫統
4.5 結論
參考文獻
5 癌癥的基因治療方法
5.1 癌癥基因治療策略
5.2 腫瘤靶向
5.3 結論
參考文獻
6 心血管疾病的基因治療
6.1 心力衰竭的基因治療
6.2 血管繫統的基因治療
6.3 缺血性心髒病和心絞痛
6.4 腦卒中：患病率和死亡率
6.5 總結和結論
參考文獻
7 艾滋病和其他感染性疾病的基因治療
7.1 基因治療技術
7.2 HIV1感染的基因治療
7.3 基因治療和其他感染性疾病
7.4 結論
致謝
參考文獻
8 類風濕性關節炎的基因治療途徑
8.1 類風濕性關節炎的臨床方面
8.2 類風濕性關節炎的病理生理學和治療
8.3 類風濕性關節炎中的一些重要的治療靶基因
8.4 適合於類風濕性關節炎治療的基因遞送繫統
8.5 關節炎動物模型中的基因治療
8.6 類風濕性關節炎基因治療的現行臨床試驗
8.7 討論
參考文獻
9 神經性疾病的基因治療
9.1 神經繫統
9.2 神經免疫學
9.3 中樞神經繫統的損傷和修復機制
9.4 將基因轉移入神經繫統
9.5 神經性疾病的基因治療
9.6 其他神經性疾病的基因治療
9.7 神經性疾病基因治療的前景
致謝
參考文獻
10 異種移植：允諾和問題
10.1 滿足移植的需求
10.2 尋找適宜動物來源的挑戰
10.3 異種移植的免疫學問題
10.4 異種移植的感染風險
10.5 豬內源性逆轉錄病毒
10.6 豬內源性逆轉錄病毒臨床感染的監測
10.7 轉基因豬和人類感染
10.8 異種移植的臨床應用
10.9 結論和展望
致謝
參考文獻
術語表

前言

前言
自例人類疾病基因治療的嘗試，已經過去了十年。到目前為止，在300多項研究中，有3500多名罹患不同疾病的患者接受了基因治療。由於臨床成功的病例有限，特別是近期美國的Jesse Gelsinger事件，他由於鳥氨酸氨甲酰轉移酶部分缺陷接受基因治療而死亡，使初圍繞

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