本書的出版將有力地促進國內的細胞與基因治療產業健康協調發展，為開展非臨床研究的科技工作者提供寶貴的參考和借鋻。

●第一章?細胞和基因治療概述1第一節?CGT的定義、分類與監管2第二節?細胞和基因治療的基本原理4第三節?細胞和基因治療的特殊性9第四節?細胞和基因治療的發展歷史11第五節?細胞和基因治療的發展現狀與趨勢16第六節?機遇與挑戰29參考文獻31第二章?細胞和基因治療產品的安全風險36第一節?細胞和基因治療產品安全風險概述37第二節?CGT產品源於工藝過程的一般安全風險38第三節?細胞治療產品的安全風險39第四節?基因治療產品的安全風險42第五節?結?語47參考文獻48第三章?細胞和基因治療產品的行政監管52第一節?美國對細胞和基因治療產品的監管政策52第二節?歐盟對細胞和基因治療產品的監管政策62第三節?日本對細胞和基因治療的監管政策68第四節?中國對細胞和基因治療產品的監管政策72參考文獻81第四章?細胞和基因治療產品的質量控制88第一節?細胞治療產品質量控制90第二節?基因治療產品的質量控制97參考文獻104第五章?CGT非臨床毒理學研究108第一節?非臨床研究的目的108第二節?非臨床研究中受試物要求109第三節?實驗模型的選擇110第四節?非臨床評價——基於風險的方法113第五節?非臨床研究的設計115第六節?非臨床安全性研究的特殊考慮119參考文獻135第六章?藥代動力學研究與評價138第一節?藥代動力學研究內容138第二節?藥代研究動物模型的選擇142第三節?藥代動力學研究樣品檢測145第四節?藥代動力學研究案例及分析152第五節?結?語159參考文獻159第七章?CGT的致瘤性/成瘤性評價164第一節?CGT藥物致瘤性/成瘤性評價概述164第二節?細胞治療產品的致瘤性/成瘤性評價179第三節?基因治療產品的致癌性評價188第四節?風險評估和案例（實例）193參考文獻197第八章?免疫原性評價200第一節?免疫原性產生原因及檢測策略201第二節?干細胞、CAR-T細胞的免疫原性207第三節?基因治療產品的免疫原性216參考文獻222第九章?干細胞產品的非臨床評價研究227第一節?干細胞概述227第二節?干細胞的分類及應用230第三節?干細胞產品研發現狀241第四節?干細胞藥物非臨床評價242第五節?已上市干細胞產品案例分析249參考文獻275第十章?CAR-T產品的非臨床評價研究277第一節?CAR-T細胞產品研發背景277第二節?CAR-T細胞產品非臨床安全性評價的必要性280第三節?CAR-T細胞產品主要毒性特點及其機制281第四節?CAR-T細胞產品非臨床安全性評價的監管要求和????國內外相關指導原則285第五節?CAR-T細胞產品非臨床安全性評價內容和????主要關注的問題289第六節?CAR-T細胞產品的非臨床安全性評價實例295第七節?展?望298參考文獻298第十一章?溶瘤病毒的非臨床評價研究305第一節?OVs的研究開發歷史及進展305第二節?已批準上市的OVs產品308第三節?常用OVs的生物學特性310第四節?選擇OVs的考慮因素313第五節?OVs的遞送方式314第六節?OVs的抗腫瘤作用機制研究進展316第七節?OVs聯用策略研究320第八節?OVs非臨床評價與研究的一般考慮322參考文獻328第十二章?基因編輯產品的非臨床評價研究331第一節?基因編輯技術的發展歷程331第二節?基因編輯產品的分類336第三節?非臨床研究的重要性和必要性343第四節?基因編輯產品的安全性風險344第五節?相關法規和指導原則347第六節?非臨床研究的策略349第七節?臨床前研究方法與挑戰353第八節?案例分析——β-地中海貧血非臨床研究案例分析355第九節?結?語359參考文獻360第十三章?CGT藥品注冊申報非臨床評價現場核查要點366第一節?現場核查相關法規依據366第二節?注冊核查的流程368第三節?藥理毒理方面現場核查要點及解析369第四節?現場核查案例376第五節?現場核查發現的缺陷問題舉例380第六節?結?語381參考文獻381縮略詞表382

基因和細胞治療是目前國內外醫藥圈研究最熱的點之一，被寄希望成為攻克腫瘤等疑難疾病的最主要治療途徑，但對於其非臨床評價，並沒有一個完整的，繫統評價研究指南，目前都是處於一種探索和摸索的階段，國內，從政府到資本到學術都在推動基因和細胞治療產品研發，是我國未來幾十年生物醫藥發展的主要方向之一，社會需求極大。目前國內對於細胞治療藥物或基因治療藥物還沒有專著出版，國外也僅有幾本書可以參考。預計會產生較好的社會效益和經濟效益。

王全軍、王慶利 著