第一章生物技術藥物概論/1
第一節生物技術藥物概述/1
一、概念與分類/1
二、生物技術藥物的特征/2
三、生物技術藥物發展簡史/2
四、生物技術藥物產業/4
第二節生物技術藥物主要制備技術/5
一、藥物發現和早期開發中的生物技術/5
二、發酵工程技術/10
三、生物技術藥物分離純化技術/13
四、生物技術藥物制劑技術/15
第三節生物技術藥物的質量控制與安全評價/19
一、生物技術藥物質量控制特點/19
二、生物技術藥物質量標準的研究內容/20
三、生物過程工藝控制/20
四、生物技術藥物產品質量控制/21
五、生物技術藥物的穩定性研究/22
六、生物類似藥的研究與開發/23
七、生物技術藥物的生產質量管理規範/24
第四節生物技術藥物的藥理學與毒理學研究/24
一、研究內容/24
二、生物技術藥物的藥效學研究/26
三、生物技術藥物的藥代動力學研究/27
四、生物技術藥物的毒理學研究/30
第二章細胞因子類藥物/33
第一節概述/33
一、概念/33
二、分類/33
三、生物活性/35
四、主要上市藥物/36
五、臨床應用特點/38
六、發展趨勢/39
第二節重組人干擾素β/40
一、藥物發現/40
二、藥理作用/42
三、臨床應用/43
四、研究進展/44
第三節重組人白介素-2/44
一、藥物發現/44
二、藥理作用/46
三、臨床應用/47
四、研究進展/47
第四節重組人促紅細胞生成素/48
一、藥物發現/48
二、藥理作用/49
三、臨床應用/50
四、研究進展/51
第五節重組人粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子/52
一、藥物發現/52
二、藥理作用/53
三、臨床應用/55
四、研究進展/55
第六節重組人表皮生長因子/56
一、藥物發現/56
二、藥理作用/57
三、臨床應用/58
四、研究進展/58
第三章激素類藥物/61
第一節概述/61
一、概念與分類/61
二、生理作用/61
三、主要上市藥物/62
四、研究進展/62
第二節重組人胰島素/62
一、藥物發現/62
二、藥理作用/64
三、臨床應用/65
四、研究進展/66
第三節重組人生長激素/70
一、藥物發現/70
二、藥理作用/72
三、臨床應用/73
四、研究進展/74
第四節重組人促卵泡激素/77
一、藥物發現/77
二、藥理作用/79
三、臨床應用/79
四、研究進展/80
第五節重組人促黃體生成素/81
一、藥物發現/81
二、藥理作用/81
三、臨床應用/82
四、研究進展/83
第四章多肽藥物/84
第一節概述/84
一、概念/84
二、分類/85
三、功能/87
四、代表性藥物/88
五、臨床應用特點/90
六、研發現狀和發展趨勢/91
第二節降鈣素/92
一、藥物發現/92
二、藥理作用/92
三、臨床應用/94
四、研究進展/94
第三節利拉魯肽/96
一、藥物發現/96
二、藥理作用/97
三、臨床應用/99
四、研究進展/99
第四節奧曲肽/101
一、藥物發現/101
二、藥理作用/102
三、臨床應用/103
四、研究進展/103
第五節特立帕肽/105
一、藥物發現/105
二、藥理作用/105
三、臨床應用/106
四、研究進展/106
第五章重組酶類藥物/108
第一節概述/108
一、生物活性與分類/108
二、主要上市藥物/109
三、臨床應用特點/112
四、發展趨勢/112
第二節尿激酶/113
一、藥物發現/113
二、藥理作用/115
三、臨床應用/116
四、研究進展/116
第三節重組人組織型纖溶酶原激活劑及衍生物/117
一、藥物發現/117
二、藥理作用/119
三、臨床應用/119
四、研究進展/120
第四節重組人凝血酶/123
一、藥物發現/123
二、藥理作用/124
三、臨床應用/124
四、研究進展/125
第五節L-門鼕酰胺酶/125
一、藥物發現/125
二、藥理作用/126
三、臨床應用/126
四、研究進展/127
第六節酸性β-葡糖腦苷脂酶/127
一、藥物發現/127
二、藥理作用/128
三、臨床應用/129
四、研究進展/130
第六章抗體藥物/131
第一節概述/131
一、概念/131
二、分類/131
三、作用機制與臨床應用/133
四、主要已上市抗體藥物及臨床適應證/134
五、臨床應用特點/134
六、發展歷史與趨勢/135
第二節基於TNF-α/138
一、藥物發現/138
二、藥理作用/140
三、臨床應用/141
四、研究進展/143
第三節基於PD-1/144
一、藥物發現/144
二、藥理作用/145
三、臨床應用/146
四、研究進展/147
第四節基於HER-2為靶點的單克隆抗體藥物——曲妥珠單抗/148
一、藥物發現/148
二、藥理作用/149
三、臨床應用/150
四、研究進展/150
第五節基於CD20為靶點的單克隆抗體藥物——利妥昔單抗/151
一、藥物發現/151
二、藥理作用/152
三、臨床應用/153
四、研究進展/154
第六節基於血管內皮生長因子為靶點的單克隆抗體藥物——貝伐珠單抗/155
一、藥物發現/155
二、藥理作用/157
三、臨床應用/157
四、研究進展/158
第七節抗體偶聯藥物——吉妥單抗/159
一、藥物發現/159
二、藥理作用/160
三、臨床應用/160
四、研究進展/161
第八節抗體融合蛋白——依那西普/162
一、藥物發現/162
二、藥理作用/162
三、臨床應用/163
四、研究進展/164
第七章核酸類藥物/166
第一節概述/166
一、概念、分類與作用機制/166
二、主要上市藥物/170
三、臨床應用/170
四、發展趨勢/171
第二節諾西那生/172
一、藥物發現/173
二、藥理作用/174
三、臨床應用/176
四、研究進展/176
第三節米泊美生/177
一、藥物發現/177
二、藥理作用/179
三、臨床應用/180
四、研究進展/181
第四節依特立生/181
一、藥物發現/181
二、藥理作用/183
三、臨床應用/184
四、研究進展/185
第五節帕替司蘭/185
一、藥物發現/185
二、藥理作用/186
三、臨床應用/187
四、研究進展/188
第八章疫苗/190
第一節概述/190
一、概念/190
二、分類/190
三、免疫佐劑/191
四、發展歷史及趨勢/192
第二節免疫規劃疫苗/193
一、乙型肝炎疫苗/193
二、百白破混合疫苗/195
三、結核病疫苗/197
四、麻疹-流行性腮腺炎-風疹活疫苗/199
五、腦膜炎球菌多糖疫苗/201
六、流行性乙型腦炎減毒活疫苗/204
七、甲型肝炎疫苗/206
第三節非免疫規劃疫苗/208
一、人乳頭狀瘤病毒疫苗/208
二、肺炎球菌多糖疫苗/210
三、狂犬病疫苗/212
四、水痘減毒疫苗/213
五、流感病毒疫苗/215
第四節其他傳染病疫苗/217
一、艾滋病疫苗/217
二、丙型肝炎疫苗/218
三、埃博拉病毒疫苗/219
四、登革病毒疫苗/220
五、帶狀皰疹疫苗/221
第九章微生物藥物/223
第一節概述/223
一、微生物藥物的形成和定義/223
二、微生物藥物的分類和主要上市品種/224
三、微生物藥物的臨床應用/225
四、微生物藥物研究技術的發展趨勢/226
第二節抗細菌抗生素/227
一、藥物發現/227
二、藥物性質與主要上市品種/228
三、藥理作用/241
四、臨床應用/245
五、研究進展/247
第三節抗真菌抗生素/251
一、藥物發現/251
二、藥物性質與主要上市品種/251
三、藥理作用/252
四、臨床應用/255
五、研究進展/256
第四節抗腫瘤類抗生素/258
一、藥物發現/258
二、藥物性質與主要上市品種/258
三、藥理作用/259
四、臨床應用/261
五、研究進展/262
第五節酶抑制劑/262
一、藥物發現/262
二、藥物性質與主要上市品種/263
三、藥理作用/268
四、臨床應用/269
五、研究進展/271
第十章其他生物技術類藥物/273
第一節細胞治療概述/273
一、概念/273
二、細胞治療的特殊性/273
三、已上市細胞治療藥物/274
第二節基因治療概述/278
一、概念/278
二、基因治療的特殊性/278
三、已上市基因治療產品/279
第三節基於免疫細胞療法的CAR-T抗白血病藥——tisagenlecleucel/281
一、藥物發現/281
二、藥理作用/282
三、臨床應用/283
四、研究進展/284
第四節基於干細胞療法的抗GVHD藥物——prochymal/286
一、藥物發現/286
二、藥理作用/287
三、臨床應用/287
四、研究進展/287
第五節基於腺病毒載體的基因治療藥物——voretigeneneparvovec/289
一、藥物發現/289
二、藥理作用/289
三、臨床應用/290
四、研究進展/290
參考文獻/292

以蛋白質、核酸等生物大分子為代表的生物技術藥物已成為醫藥產業和臨床不可或缺的藥物，正成為創新藥物的主導方向，也是醫藥高附加值領域的投資熱點。現有的藥學類專業本科教學國家質量標準中涉及生物技術藥物的課程較少，與生物醫藥產業國家戰略對接存在一定差距，與臨床用藥實踐銜接也存在不足。同時，生物技術藥物的相關教材建設相對滯後，目前以偏重制藥技術的教材為主，缺乏詳盡介紹生物技術藥物基礎發現和臨床應用的教材。因此，編寫一本適合藥學專業和臨床藥學專業甚至生物制藥專業學生使用的基於臨床應用和新藥開發的《生物技術藥物學》教材很有必要。
本書首先介紹生物技術藥物的概念、分類、發展歷史、主要制備技術、藥物質量控制和藥理毒理等綜合性知識，然後分章節從藥物發現、藥理作用、臨床應用和研究進展四個方面繫統介紹重組蛋白藥物、核酸類藥物、抗體藥物、疫苗等不同類型的生物技術藥物，突出目前產業熱點藥物的開發進展和醫院臨床一線使用的生物技術藥物。將思想性、科學性、先進性、啟發性、適用性貫穿於全書相關內容中，強化從原創發現、技術開發到臨床應用的藥物全產業鏈的繫統性，挖掘生物技術藥物課素的思想性，注重臨床藥學服務的實用性，體現經典藥物和一線藥物的代表性。同時通過數字化方式加入教學課件、目標測試和知識拓展等內容以幫助理解或擴充相關知識。在每章的開頭部分有學習目標並配有教學課件，最後有思考題、書末有參考文獻，便於學生學習和掌握全章的主要內容。
教材編委由來自全國12 所高等院校或其附屬醫院、具有生物技術藥物研究和臨床應用經驗的專家教授組成。參加各章編寫的人員依次為：第一章 胡昌華（西南大學藥學院）、馮美卿（復旦大學藥學院）、廖國建（西南大學藥學院）；第二章 尹登科（安徽中醫藥大學）；第三章 趙春景（重慶醫科大學）；第四章 劉欣然（華中科技大學同濟醫學院）；第五軍（北京大學藥學院）；第六章 劉煜（中國藥科大學）、沐曉芹（哈爾濱醫科大學）；第七章 陸斌（中國人民解放軍海軍軍醫大學）；第八章 惠琦（溫州醫科大學）；第九章 張怡軒（瀋陽藥科大學）；第十章 葛衛紅（南京大學醫學院附屬鼓樓醫院）。
本書可供藥學專業、臨床藥學專業學生使用，也可供生物制藥專業和制藥工程專業學生學習生物技術藥物專業知識時使用。
本書的編寫和出版得到了藥學類專業教學指導委員會的指導，也得到了各編委所在單位的協助支持。
生物技術藥物學涉及多學科交叉且相關學科發展迅速，本教材的編寫體繫是首版探索，教材內容上雖力求最新，但限於編者水平有限，加之時間倉促，難免有疏漏、不當甚至錯誤之處，尤其在各章之間的內在聯繫與前後呼應以及案例取舍等方面有待完善，誠懇希望廣大師生和同行予以批評指正。
編者
2023 年1 月