目錄
章緒論:臨床研究設計概述
第二章真實世界研究
節實用性隨機對照試驗
案例:短期和長期儲血對輸血後死亡率的影響
研究設計解讀
第二節注冊登記類研究
案例:造血干細胞移植治療慢性肉芽腫性疾病的注冊登記類研究
研究設計解讀
第三章隊列研究
節前瞻性隊列
案例:結外NK/T細胞淋巴瘤患者的生存結局
研究設計解讀
案例:意義未名的單克隆丙種球蛋白病的長期隨訪
研究設計解讀
第二節回顧性隊列
案例:伴有骨髓增生異常綜合征或急性髓繫白血病的Shwachman-
Diamond綜合征患者的臨床特征與結局
研究設計解讀
案例:小兒造血干細胞移植中抗胸腺細胞球蛋白暴露與CD4
免疫重建的關聯
研究設計解讀
第四章病例-對照研究
節常規病例-對照研究
案例:Ph(-)骨髓增殖性腫瘤患者動脈血栓形成對繼發癌癥的
預測作用
研究設計解讀
案例:肯尼亞兒童鐮狀細胞貧血與菌血癥關聯性的病例-對照研究
研究設計解讀
第二節巢式病例-對照研究
案例:線粒體DNA拷貝數與B細胞淋巴瘤發生風險的巢式病例-
對照研究
研究設計解讀
第五章描述性研究
節橫斷面研究
案例:英國與烏干達單克隆B淋巴細胞增多癥的患病率和臨床表型比較
研究設計解讀
第二節生態學研究
案例:皮膚活檢率和黑色素瘤發生率相關性的生態學研究
研究設計解讀
第六章探索性臨床試驗
節3 3劑量遞增設計
案例:阿扎胞苷聯合來那度胺治療高危骨髓增生異常綜合征和
急性髓繫白血病
研究設計解讀
第二節Rolling six設計
案例:VTd方案聯合Panobinostat治療復發性多發性骨髓瘤
研究設計解讀
第三節一般劑量遞增設計
案例:AAV5-Factor Ⅷ 基因治療技術治療重度血友病A
研究設計解讀
第四節單組目標值設計
案例:伊布替尼聯合Venetoclax治療套細胞淋巴瘤
研究設計解讀
第五節單組二階段設計
案例:維布妥昔單抗聯合苯達莫司汀治療復發難治性霍奇金淋巴瘤
研究設計解讀
第六節單組三階段設計
案例:伊布替尼聯合Venetoclax用於慢性淋巴細胞白血病一線治療
研究設計解讀
第七章確證性臨床試驗
節等效性試驗
案例:GP2013與利妥昔單抗治療初治晚期濾泡性淋巴瘤的療效比較
研究設計解讀
第二節非劣效性試驗
案例:去鐵酮與地拉羅司治療兒童輸血依賴型血紅蛋白病
研究設計解讀
第三節優效性試驗
案例:索拉菲尼預防FLT3-ITD( )急性髓繫白血病異基因造血
干細胞移植後復發
案例:伊布替尼或化學免疫療法治療慢性淋巴細胞白血病
研究設計解讀
第八章期中分析與適應性設計
節期中分析
案例:初診多發性骨髓瘤自體造血干細胞移植與VMP強化方案的
療效比較,以及聯合或不聯合VRd鞏固方案和來那度胺
維持治療的療效比較
研究設計解讀
案例:艾曲泊帕治療慢性免疫性血小板減少癥
研究設計解讀
第二節適應性設計
案例:地西他濱5天和10天方案治療初診老年急性髓繫白血病
研究設計解讀
附表1Simon二階段設計樣本量
附表2Ensign三階段設計樣本量
附錄1觀察性研究STROBE聲明清單
STROBE流程圖
STROBE Flow Diagram
附錄2隨機試驗CONSORT 2010聲明清單
CONSORT 2010流程圖
CONSORT 2010 Flow Diagram