章
臨床研究與評價指標 /1
節臨床研究基本要素 / 1
第二節評價指標及分類 / 5
第三節 評價指標存在的問題 / 8
第二章核心指標集研究進展 /12
節核心指標集基本概念 / 12
第二節COMET 工作介紹 / 18
第三節ChiCOS 工作介紹 / 27
第四節 核心指標集研究進展 / 34
第三章 核心指標集研究相關技術規範 / 51
節 核心指標集研究方案規範（COS-STAP） /52
第二節 核心指標集研制規範（COS-STAD） /59
第三節 核心指標集報告規範（COS-STAR） /63
第四節 核心指標集測量工具選擇規範（COS-SOMI）/68
第四章 核心指標集研制流程與技術要點 /78
節 核心指標集研究的選題 / 78
第二節 核心指標集研究的注冊 / 81
第三節 研究工作組的建立 / 83
第四節 指標條目池構建 / 85
第五節 指標規範化處理與指標域的確定 /89
第六節 德爾菲（Delphi）問卷調查實施要點 /92
第七節 指標一致性認定方法 / 97
第八節 核心指標集的推廣與更新 /100
第五章 中醫藥臨床研究評價指標問題 / 102
節 中藥治療慢性肺源性心髒病臨床研究評價指標分析 /102
第二節 中藥治療病毒性心肌炎臨床研究評價指標分析 /107
第三節 中醫藥治療緩慢型心律失常臨床研究評價指標分析 /115
第四節 中藥治療慢性心力衰竭臨床研究評價指標分析 /121
第五節 中藥治療不穩定型心絞痛臨床研究評價指標分析 /130
第六章 中醫藥核心指標集研究 /138
節 中醫藥核心指標集（COS-TCM）研究概述/138
第二節 穩定型心絞痛中醫藥臨床研究核心指標集研制 /142
第三節 新型冠狀病毒肺炎臨床研究核心指標集研制/157
第四節 中醫藥核心指標集研究展望 /165
附錄/ 170
附錄一 中醫藥核心指標集研究團體標準 /170
附錄二 新型冠狀病毒肺炎核心指標集 /178
附錄三 中國臨床試驗核心指標集研究大事記 /181

近年來，醫學研究中的資源浪費問題受到了廣泛關注。2009 年，循證醫學創始人之一 lain Chalmers 爵士在《柳葉刀》發表文章指出;生命科學領域有 85%的研究是多餘的，造成了每年超過的研究資源浪費。造成研究浪費的因素主要包括;研究問題重要性不足、研究方法設計不恰當、發表文獻難以獲得以及報告偏倚等。過去 20 年，臨床研究透明化進程快速推進，在研究方案設計與注冊、過程質量控制與數據共享、成果報告規範等方面均取得了突出成效，大大推動了臨床研究質控水平的提升。然而，當前的成果主要體現在偏倚控制方法學和操作規範層面，而對於臨床研究結果的價值以及提升臨床研究價值的方法重視不夠，成果不多。
根據臨床實踐需求提出一個科學研究問題，並能夠采用合理的療效評價指標進行測評，是保障臨床研究價值的基本要求。療效評價指標的選擇和測量是關平臨床研究價值的關鍵問題。2010 年，COMET（Core Outcome Measures in Effectiveness Trials）工作組成立，明確提出核心指標集（COS）研究是減少臨床研究浪費問題的一個重要切入點，這具有裡程碑意義。COMET 致力於整合 COS 研究與應用實踐方面的資源，創新 COS 研制的方法學和技術規範，促進信息共享和學術交流，有效推動了COS 研究的深入與發展。目前，已有 2430 餘個研究機構參與了COS 的相關研究工作，研究熱點領域包括癌癥、風濕病、神經病、心髒和循環疾病、骨科及創傷、胃腸病、傳染病、肺和呼吸道疾病、牙科和口腔健康、妊娠和分娩、內分泌和代謝疾病、皮膚病等。
2006 年，我們在開展中醫藥療效評價、Meta 分析等研究的過程中，發現了中醫藥臨床研究療效評價指標存在的一繫列問題，在積極探索解決方案的同時，提出了評價指標規範化的設想。國際上 COS 概念的提出，更加堅定了我們開展該方向研究的信心和動力。我們注冊了個中醫藥COS研究方案，獲得了個國家自然科學基金項目，次繫統介紹了COS 研究框架，發布了個中醫藥COS研制團體標準。為了加快 COS 研究工作的繫統性和規範性，在 COMET 支持下，中國循證醫學中心和天津中醫藥大學循證醫學中心於 2019年7月19日成立了中國臨床試驗核心結局指標集研究中心（Chinese clinical trial core outcome set research center，ChiCOS）。ChiCOS 網站、公眾號及國內首個COS 研究專業數據庫均已成功上線運行，為我國 COS 研究的開展與推廣提供了專業化的平臺支撐。
當前，國內外 COS研究快速發展，新的方法和技術規範不斷完善。核心指標集研制方法、研究方案及研究結果報告規範、測量工具研究方法等指導原則陸續發布，為相應工作的開展提供了基本遵循。核心指標集研究實踐數量也在增長，涉及多個疾病領域，覆蓋多個國家和地區。在應對新冠肺炎疫情中，國內外團隊聯合，在很短時間內研制了新冠肺炎防治臨床療效評價核心指標集，為相關臨床試驗的設計及證據評價提供了具有臨床重要性的評價指標。
為進一步推廣 COS 研究技術方法，ChiCOS 牽頭組織相關專家學者，共同編寫了《臨床評價核心指標集研究方法與實踐》，繫統闡述 COS 的價值、基本概念、研究方法、技術規範及實踐案例。全書共分為6個章節，章介紹了臨床試驗的評價指標、指標分類，以及存在的問題;第二章介紹了核心指標集基本概念及國內外研究進展;第三章繫統解讀了核心指標集研制和發表技術規範;第四章介紹了核心指標集研制方法及技術流程;第五章介紹了中醫藥臨床研究指標存在的問題;第六章闡述了中醫藥核心指標集研究的特點、典型案例及重點工作方向和任務。本書首次繫統介紹了國內外 COS 研究的技術方法和進展，對開展 COS 相關研究具有理論指導和實踐參考價值。
核心指標集研究方法與實踐還處於初期階段，相關標準和技術規範也在不斷完善之中，隨著實踐應用的深化，相關技術方法也將不斷更新。本書是該領域的本專著，由於實踐基礎比較薄弱，在內容的完整性和編排方面還存在不足之處，有待進一步完善，希望廣大讀者提出建議和意見，我們將於再版時加以修訂完善。
後，謹代表編委會對本書中引用和參考的國內外成果所屬相關學術組織和個人表示真摯的感謝!
編者 2021年6月