真實世界數據（real world data，RWD）是指來源於日常所收集的各種

與患者健康狀況和（或）診療及保健有關的數據，由其產生的真實世界研究
（real world study，RWS）和真實世界證據（real world evidence，RWE）對醫
療器械監管的價值也越來越受到研究者和監管部門的廣泛關注。近年來“真
實世界研究”這一概念在國際上不斷掀起熱潮。相對於傳統隨機對照試驗
（randomized control trial，RCT）的嚴謹性和局限性，RWS的多樣性和更加普

適性使其更容易受到研究者、政府及企業的青睞。

我們常說的“真實世界研究”確切說是“真實世界數據研究”，是將真

實世界數據通過科學的研究設計對真實數據進行收集，經過辯證合理的統計

方法進行確證，得到“真實世界證據”的過程。一方面，通過RWE 優化臨

床實踐，為患者帶來更大效益；另一方面，助力政府評價醫療衛生干預措施

的成本與效果，以及參與藥品和醫療器械的上市審批等工作。此外，醫藥企

業也應用RWS 對自身產品通過多樣化的研究設計，從而研發出更新、更有

效的治療手段，如適應證拓展探索、聯合用藥可行性評估、安全性監測等。

因此，隨著RWS 的概念、分類及應用場景的不斷成熟，各方面對於RWS 的

關注度也越來越高，本書也將圍繞目前RWS 的基礎概念、技術方法及行業

內優秀案例展開論述，為讀者帶來新的視角。

目錄

篇政策篇

第1 章真實世界研究的發展歷程 2 
第2 章真實世界研究的相關定義10 

第1 節真實世界數據 10 
第2 節真實世界證據 18 
第3 節真實世界研究 18 
第4 節真實世界數據適用性評估 19 

第3 章真實世界研究常見設計類型及統計分析方法24 

第1 節常見設計類型 24 
第2 節統計分析方法 32 

第4 章真實世界研究的常見應用情形33 

第1 節為新藥和醫療器械注冊上市提供證據 33 
第2 節為藥品和醫療器械市場準入或藥物經濟學提供依據 34 
第3 節名老中醫經驗方、中藥制劑的經驗總結與臨床研發 35 
第4 節為已上市藥械說明書中適用範圍、適應證、
禁忌證變更提供證據 35 
第5 節為治療罕見病的藥物與醫療器械上市審批及上市後
再評價提供證據 36 
第6 節總覽和精準定位目標人群 37 
第7 節藥物安全在真實醫療實踐中的全面評估 37 

 
第5 章真實世界證據用於監管決策、全生命周期管理、
以患者為中心的其他應用41 
第1 節指導臨床研究設計 41 
第2 節精準定位目標人群 41 
第3 節重大公共衛生事件下的決策依據 42 
第4 節加速跨國先進藥械進入國門 42 

第6 章真實世界證據的應用前景與展望44 

第二篇技術篇

第7 章真實世界研究設計中的考量49 
第1 節研究設計要素 49 
第2 節時間段的定義 49 
第3 節研究人群及入排標準 50 
第4 節合規性（知情同意和倫理審批） 51 
第5 節樣本量 52 
第6 節處理數據差異和重復記錄 52 
第7 節不同數據庫整合的問題 53 
第8 節QA/QC 計劃的文件  54 

第8 章真實世界研究中的數據治理55 
第1 節數據治理的概念和挑戰 55 
第2 節真實世界數據的來源 57 
第3 節數據治理流程設計 65 
第4 節智能化繫統在真實世界研究中的應用 71 

第9 章真實世界研究中的統計分析76 
第1 節真實世界數據的分析要點 76 
第2 節統計分析計劃 77 

 
第3 節描述性統計和單因素分析 84 
第4 節多因素分析 107 
第5 節傾向性評分 126 

第三篇應用篇

第10 章真實世界證據支持藥品研發 140

第1 節支持藥物臨床研發策略制訂 141 
第2 節支持臨床試驗中研究終點、替代終點和
生物標志物的選擇 146 
第3 節優化臨床研究設計 148 
第4 節協助設定臨床試驗的患者入排標準 149 
第5 節協助患者招募 152 
第6 節真實世界證據作為單臂臨床試驗的外部歷史對照 155 
第7 節實效性隨機對照試驗支持新藥注冊 158 

第11 章市場準入與藥物經濟學 165

第1 節真實世界研究支持循證準入 ——以C 藥為例 165 
第2 節不同上市後藥品的藥物經濟學評價
——以骨關節炎治療領域為例 169 

第12 章中醫藥的臨床研究 175

第1 節中藥臨床試驗法規的相關要求 176 
第2 節中醫藥開展真實世界研究的意義 178 
第3 節中醫藥真實世界研究的設計 180 
第4 節中醫藥真實世界研究應用案例 182 
第5 節中醫藥真實世界研究與循證醫學 193 

第13 章已上市藥物的說明書變更 198

第1 節增加適應證申請——E藥198 

 
第2 節改變用藥途徑 200 
第3 節改變劑量和給藥方案申請 201 

第14 章罕見病 204
第1 節真實世界研究在罕見病中的應用 204 
第2 節中國戈謝病高危篩查項目
——真實世界研究在罕見病領域的實際應用案例 215 

第15 章真實世界數據總覽和精準定位目標人群 223
第1 節真實世界數據總覽 223 
第2 節精準定位目標人群 226 
第3 節真實世界證據支持更精準的目標人群定位案例 226 
第4 節P藥上市後承諾性研究246 

第16 章藥物安全 252
第1 節真實世界安全性數據支持藥品新適應證批準的監管決策253 
第2 節利用真實世界證據評估藥物風險控制措施的有效性 257 
第3 節上市後藥物安全性再評價真實世界研究案例 262